GEN：2021年值得关注的7大世界杯2022预选赛积分榜 趋势
GEN：2021年值得关注的7大世界杯2022预选赛积分榜 趋势
新浪医药
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编译/newborn
近日，美国《基因工程与生物技术新闻》杂志（Genetic Engineering & Biotechnology News，GEN）发布了《2021年值得关注的7大世界杯2022预选赛积分榜 趋势》。
文章指出，在2019年底发布《2020年值得关注的8大世界杯2022预选赛积分榜
趋势》时，没有人能预见到COVID-19及其带来的疾病、死亡和经济破坏，也没人能预见到大批工业和学术研究人员将竞相开发数百种新的和重新定位的疫苗和药物。虽然世界杯2022预选赛积分榜
正由COVID-19所主导，这促使了研究和商业活动的激增，但该行业也看到了一些发展，这些发展将使世界杯2022预选赛积分榜
行业在COVID-19得到控制之后获得进一步的发展。
COVID-19大流行和其他热门领域推动了风险资本（VC）融资达到新的高度，同时推动了新一轮并购活动以及首次公开发行（IPO）的增加。传统药物发现以及细胞疗法和基因疗法的临床和商业化活动增加。投资者热衷于新兴技术，这些技术具有提供新疗法的潜力，包括基因组编辑和合成生物学。
以下是相关专家及世界杯2022预选赛积分榜
行业人员在GEN访谈、或其他报告及公开声明中提到的与世界杯2022预选赛积分榜
相关的7个趋势。
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COVID-19：终点线显现
去年11月，当辉瑞和BioNTech的mRNA疫苗BNT162b2在3期临床试验获得阳性结果时，终结COVID-19大流行的希望被唤起。之后，辉瑞和BioNTech迅速为BNT162b2申请了紧急使用授权（EUA）。当Moderna报告了其候选疫苗mRNA-1273的进展时，这种希望得到了加强。
其他令人鼓舞的进展包括FDA批准了第一种COVID-19疗法，即来自吉利德重新定位开发的抗病毒药物Veklury（remdesivir，瑞德西韦）。
去年12月，2款疫苗（mRNA-1273和BNT162b2）与瑞德西韦一起赢得了FDA的点头。后续，将有更多的疫苗加入抗击COVID-19行列，包括AZD1222（阿斯利康/牛津大学）、JNJ-78436735（强生旗下杨森制药）、NVX-CoV2373（Novavax）、MRT5500（Translate Bio/赛诺菲）、V591（默沙东），以及赛诺菲和葛兰素史克正在开发的一款疫苗。
投行杰富瑞(Jefferies)股票分析师Michael J.Yee在11月18日发表的研究报告显示，随着多种新疫苗的批准，疫苗接种能力预计将增长近150倍，从2020年第四季度的3500万人增长到2021年第四季度的50亿人。
在药物方面，瑞德西韦很可能会联合市场上的2种抗体疗法，即bamlanivimab（礼来）和REGEN-COV2（再生元），用于治疗轻度至中度COVID-19。美国FDA在去年11月已授予这2款抗体疗法EUA，为2款疗法最终获得批准铺平了道路。此外，瑞德西韦与礼来抗炎药Olumiant（baricitinib）的联合治疗方案也即将获得批准，该方案在去年11月收获EUA，适用于治疗住院的COVID-19患者。
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基因疗法：大药企，大交易
大型制药公司已经真正对基因治疗产生了兴趣，预计在2021年及以后将扩大管线。拜耳10月份同意以高达40亿美元的价格收购Asklepios BioPharmaceutical（AskBio），2天后诺华又以2.8亿美元的价格收购了眼科基因疗法开发商Vedere Bio。罗氏同意花费高达18亿美元使用Dyno Therapeutics公司的CapsidMap平台来开发下一代腺相关病毒（AAV）载体，用于治疗中枢神经系统疾病的基因疗法和肝脏定向递送的疗法。
此外，在Homology公司公布苯丙酮尿症（PKU）基因疗法pheNIX的I/II期试验（NCT03952156）阳性数据后3天，辉瑞对其投资了6000万美元。在生物技术巨头中，渤健和Sangamo Therapeutics正在开发Sangamo的基因调控疗法候选药物，这项合作可能为Sangamo带来超过27亿美元的收入。
2021年的一个持续挑战将是防止基因疗法临床试验引起的悲剧。去年10月，Lysogene披露，一名患有II型粘多糖病（MPS IIIA）的5岁女孩在一项旨在评估该公司LYS-SAF302的II/III期试验（NCT03612869）中死亡。
在5月至7月期间，Audentes Therapeutics（已于2020年1月以30亿美元的价格被安斯泰来收购）确认其基因疗法AT-132治疗X连锁肌小管性肌病（XLMTM）的I/II期试验（NCT03199469）中3例患者死亡。这3例患者均来自高剂量队列（17人），他们接受了3×10的14次方vg/kg的高剂量AT132。Audentes称，所有3例死亡的患者都表现出明显的特征，包括年龄较大、体重较重以及有肝胆疾病的证据。
这无疑是一个警钟，提醒该领域要更加仔细地考虑剂量递增，更加重视CMC（化学、制造和控制），而不是简单地提高效力。尽管有患者死亡，但基因疗法并没有看到1999年17岁男孩杰西·盖尔辛格（Jesse Gelsinger）接受基因治疗死亡后导致的整个行业停滞。
根据再生医学联盟（Alliance for Regenerative Medicine）的数据，基因疗法融资同比增长近三倍，到2020年第三季度增长178%，达到35亿美元。2020年1月至9月，融资额飙升114%，至120亿美元。该联盟在2020年第三季度记录了373个基因治疗试验，比第二季度的359个增加了4%，但仅略高于2019年第三季度报告的370个。在这些试验中，115个处于1期临床、223个处于2期临床，32个处于3期临床。
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基因组编辑: CRISPR吸引力渐浓
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