阿浦美股百科：耳聋基因治疗公司—分贝疗法登陆纳斯达克（NASDAQ：DBTX）

作者：杨超月

01 企业介绍

DecibelTherapeutics, Inc.于2013年11月26日根据特拉华州法律注册成立，名称为Hearing，Inc。公司的名称在2014年4月24日更名为DecibelTherapeutics，Inc.。DBTX是一家临床阶段的生物技术公司，致力于通过基因疗法等手段治疗先天性耳聋和双侧前庭病，以及预防化疗药物顺铂副作用导致的听力损失。这是医学上未满足需求的最大领域之一。公司旨在通过内耳内部的功能性毛细胞和非感觉支持细胞的恢复和再生来恢复和改善听力和平衡。

公司目前已经建立了一个集单细胞基因组学和生物信息学分析、精准基因治疗技术和内耳生物学专业知识于一体的专有平台。公司利用专有平台来推进临床前基因治疗项目，这些项目旨在有选择地替代治疗先天性、单基因性听力损失的基因，并再生内耳毛细胞来治疗后天听力和平衡障碍。

02行业分析

治疗听力损失是医学界最大的未满足需求的领域之一，影响着全球约4.66亿人，其中包括美国的4800万人。听力损失会严重影响心理健康、认知和语言发展。除了听力损失，内耳功能障碍还会导致严重的平衡障碍。在美国，约有800万人患有慢性平衡问题。这些问题可能严重地损害生命健康，并增加意外摔倒的风险，最终可能导致住院、行动受限和抑郁。尽管存在这些影响，但目前还没有被批准的治疗听力损失或平衡障碍的疗法。

DBTX相信，缺乏被认可的治疗方法部分是由于内耳的复杂生物学造成的，公司目前已经建立了专有平台来克服这一挑战。DBTX正在对耳蜗（内耳中负责听力的器官）和前庭（内耳中负责平衡的器官）的基因表达进行专利分析，以生成每个已知内耳细胞类型的综合数据库。

03 商业模式

公司目前已经建立了一条商业途径来实现长远的愿景——在这个世界里，所有人都享有听力和平衡的特权。公司的候选产品和程序组合主要来源于公司的专有平台，并专注于三个领域：

1）先天性单基因听力损失的基因治疗，旨在恢复耳蜗内的功能细胞，以解决单基因突变引起的听力障碍。

2）毛细胞再生的基因疗法，旨在取代内耳中丢失的毛细胞，以解决后天性听力丧失和平衡障碍。

3）耳保护治疗法正处于在临床开发阶段，以预防癌症患者接受顺铂化疗后造成的听力损失的临床研究。

公司保留所有候选产品和项目的全球开发权利和商业化权利。

阿浦美股百科：耳聋基因治疗公司—分贝疗法登陆纳斯达克（NASDAQ：DBTX）

竞争优势：

领先的基因治疗产品。公司正在开发领先的候选基因治疗产品DB-OTO，以帮助那些因OTOF缺陷而患有重度听力损失的人恢复听力。DB-OTO利用一种专有的、细胞选择性的启动子来提供仅限于毛细胞的OTOF表达。DB-OTO是一种基于aav的基因疗法，旨在通过耳鼻喉科医生和儿童耳鼻喉科医生在标准的人工耳蜗植入手术过程中采用的外科方法向患者提供治疗。

专有的极富竞争力的技术平台。公司利用专有平台设计和开发了内耳毛细胞再生的基因疗法管道。同时正在设计基因疗法，将支持毛细胞附近的细胞，进而转化为耳蜗和前庭毛细胞，以恢复听力和平衡功能。这些基因疗法旨在表达控制细胞命运的发展或重编程因子，并使用公司专有的细胞选择性启动子来控制表达的空间和时间。

高水平的生态合作伙伴。2017年，公司与RegeneronPharmaceuticals, Inc.，进入战略合作，目前专注于开发先天性听力损失的单基因形式的基因疗法。根据合作，双方正在开发DB-OTO, AAV.103和AAV.104与Regeneron，利用来自Regeneron的专门发现团队及其小鼠和人类遗传学研究平台和基因治疗能力。

经验丰富的团队人员和领先的投资机构。公司拥有生物技术高管团队，杰出的内耳生物学家、药物发现和开发专家，以及由听力和平衡、基因治疗、单细胞基因组学和再生医学领域的领导者组成的科学顾问委员会。同时公司自成立以来，已经从领先的生命科学机构投资者和领先的世界杯2022预选赛积分榜公司Regeneron筹集了资金。公司的投资者包括贝莱德、Casdin Capital、Foresite Capital、GV、JanusHenderson、OrbiMed、s -立方资本、Samsara bioccapital、Sobrato Capital、S.R. One、Surveyor Capital、Third Rock Ventures和其他机构投资者。

04 财务数据

招股说明书披露：